从“静态快照”到“动态推演”
在传统的药物研发实验室里,研究员李默(化名)正面对着一排排培养皿发愁。为了验证一款针对老年性疾病的候选药物,他需要分别采集年轻和年老实验动物的细胞样本,重复进行数十次耗时数周的湿实验。这种基于真实生物体的试错过程,不仅成本高昂,更因个体差异导致数据噪声巨大。
9月7日,AI制药公司英矽智能宣布与墨卓生物达成战略合作,试图通过计算手段改变这一局面。根据协议,墨卓生物规模化产出的多组学数据将系统性注入英矽智能的Pharma.AI平台。这一动作的核心目的,是为其最新发布的“多智能体驱动虚拟衰老细胞平台”(VAC)提供高质量的训练燃料,从而将药物研发的早期探索从物理世界部分迁移至数字空间。

此次合作标志着AI制药行业从单纯的“分子生成”向更复杂的“生物学系统模拟”迈进。过去三年,AI在药物发现前端的应用主要集中在靶点挖掘和候选分子设计阶段。据公开信息显示,2023年前后,行业焦点在于如何利用算法从海量数据中筛选出能与特定靶点结合的分子结构。然而,找到一个能结合靶点的分子,并不等同于找到了一款有效药物。
英矽智能相关负责人指出,目前AI在化学端的进展显著,但生物学端仍是难点。药物击中靶点后,复杂的生物系统会产生一系列下游反应,包括预期的治疗效果以及潜在的毒性、补偿性反馈或耐药性。虚拟细胞技术的出现,旨在解决这一“黑盒”问题。它并非要完全取代真实实验,而是作为一种“假设生成器”和“实验压缩器”,在计算环境中预先模拟药物干预后的生物学变化,从而缩小后续湿实验的范围。
引入“生物学年龄”变量
传统虚拟细胞模型往往被视为细胞在某一时间点的“静态照片”,记录了特定状态下的分子表达。然而,人体是一个动态变化的系统,尤其是对于阿尔茨海默病、特发性肺纤维化等年龄相关疾病而言,细胞的衰老状态直接决定了药物的响应机制。
英矽智能新推出的虚拟衰老细胞平台(VAC),其核心突破在于引入了“年龄”这一关键变量。该模型以“年轻健康人”为基准参考系,将个体的生物学年龄建模为相对于标准的偏离程度。通过加入药物干预,模型能够从分子层面推演细胞随时间推移可能发生的演变路径。这意味着,研究人员可以在数字环境中模拟同一种药物在不同衰老程度细胞中的表现,预判疗效和毒性的差异。
这一技术路径直击当前临床前研究的痛点。目前,用于药物筛选的实验动物通常较为年轻,而许多适应症的主要患者群体却是老年人。这种生理状态的错位,导致许多在年轻动物身上表现良好的候选药物,在进入老年人群临床试验时遭遇失败。虚拟衰老细胞希望通过提前模拟这种差异,降低后期临床开发的失败率。
数据壁垒与行业挑战
尽管概念诱人,但虚拟细胞的准确性高度依赖于底层数据的质量与规模。这也是英矽智能选择与墨卓生物合作的关键原因。墨卓生物在多组学数据产出方面的能力,能够为VAC平台提供系统性的训练、验证及模型迭代支持。没有高质量、标准化的真实生物学数据,任何虚拟模型都将是无源之水。
从行业趋势来看,AI制药正进入深水区。据业内人士分析,单纯依靠算法优化已难以带来边际效应的显著提升,拥有独家、高质量生物数据的企业将构建起新的竞争壁垒。英矽智能通过此次合作,意在强化其Pharma.AI平台的数据护城河,特别是在生成生物学平台PandaOmics和虚拟细胞模型方面。
然而,技术落地仍面临严峻挑战。英矽智能负责人坦承,现阶段虚拟细胞距离直接预测患者疗效仍有很大差距。从细胞层面的分子变化,到组织、器官乃至整个生物体的功能改善,中间隔着复杂的层级相互作用。个体差异、器官微环境等因素目前尚无法在临床试验前被可靠预测。
此外,监管层面对于纯计算模拟数据的接受度仍在探索中。虽然虚拟细胞可以大幅减少前期实验方向,但最终的药物审批仍需依赖严格的湿实验、动物实验及临床试验数据。如何将计算模拟结果转化为监管机构认可的证据链,是整个AI制药行业共同面临的课题。
总体而言,英矽智能与墨卓生物的合作,反映了AI制药行业从“单点突破”向“系统整合”的转变。通过引入时间维度和衰老变量,虚拟细胞技术有望重塑药物早期研发的逻辑。但在跨越从数字模拟到真实疗效的鸿沟之前,行业仍需保持理性,视其为辅助工具而非万能钥匙。
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